综述视网膜色素变性疾病的药物治疗基础

高青综述沈吟审校

医院眼科中心

通信作者：沈吟，Email：yinshen

DOI：10./cma.j.issn.-..01.

视网膜色素变性（RP）是一种可致盲的遗传性眼病，目前尚无有效的治疗措施。尽管近年来基因治疗、干细胞疗法、光遗传学、视网膜假体等新兴技术蓬勃发展，但短期内这些新技术尚未能广泛地应用于临床，故经典的药物疗法仍占据主要地位。虽然目前RP的致病机制暂未十分明确，但已有研究指出，光感受器细胞凋亡为RP形成的共同终末进程。近年来发现炎性因子的过度激活、活性氧自由基的形成可造成RP的进展，某些神经营养因子、光传导中重要物质的缺乏等也可进一步加重RP。药物治疗依据RP的共同致病途径，作用于RP形成的各个阶段，可广泛普适地应用于各种基因型的RP。本文分别从抗光感受器细胞凋亡、抗炎、抗氧化、营养神经等方面介绍近年来RP药物治疗的基础研究进展。

视网膜色素变性；药物治疗；基础研究

基金项目：国家自然科学基金面上项目（、）；湖北省卫生计划生育委员会青年人才项目（WJ2Q）；武汉市科学技术局晨光计划（270204013）

视网膜色素变性（retinitispigmmentosa，RP）是一组具有高度遗传异质性的神经退行性疾病，其共同特点为进行性光感受器细胞及色素上皮功能丧失，临床症状可有夜盲、进行性视野缺失，眼科常规检查可见眼底色素沉着、视网膜电流图显著异常或无波型。RP有多种遗传方式，常染色体显性遗传、隐性遗传及性连锁隐性遗传，现已发现的突变基因有88种（

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